Investigadores del Mass Eye and Ear y del Eye & ENT Hospital de la Universidad Fudan de Shanghái, China, pudieron devolverles la función auditiva en ambos oídos a cinco niños que sufrían de sordera hereditaria.
El informe publicado en la revista Nature Medicine, sostiene que el tratamiento denominado 'Terapia Génica', les permitió a los menores, experimentar una mejor percepción del habla y adquirieron la capacidad de localizar y determinar la posición del sonido.
Yilai Shu, profesor y director del Centro de Diagnóstico y Tratamiento de la Pérdida Auditiva Genética, expresó que el resultado de la terapia génica es un gran paso para que las personas quienes sufren este padecimiento puedan tener una oportunidad para escuchar.
"Restaurar la audición en ambos oídos de los niños que nacen sordos puede maximizar los beneficios de la recuperación auditiva", puntualizó Yilai Shu a Nature Medicine.
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¿En qué consiste la terapia génica?
De acuerdo con el Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano, la terapia génica es un proceso donde se emplean uno o más genes para prevenir o curar una enfermedad o trastorno médico.
La terapia génica funciona agregando de gen en gen que está dañado o remplazando un gen defectuoso o ausente en las células de un paciente con una versión sana de ese gen.
Este tipo de terapias se han utilizado para tratar enfermedades genéticas hereditarias como la hemofilia, anemia de células falciformes y trastornos adquiridos.
Resultados de la terapia génica en niños con pérdida de audición hereditaria
Según los resultados del estudio publicado en la revista científica Nature Medicine, La investigación arrojó que los cinco niños fueron observados en un periodo de 13 a 26 semanas por los especialistas.
En cada uno de los pacientes se inyectaron copias funcionales de transgén OTOF humano en el oído interno de los pacientes a través de una cirugía especializada mínimamente invasiva.
Durante 36 semanas se observaron eventos adversos, pero no se produjo ningún tipo de problema en la percepción del habla y la localización del sonido.
De hecho, dos de los niños adquirieron la capacidad de apreciar la música, una señal auditiva más compleja y se les observó bailando al ritmo de la música en los videos capturados por el estudio.
La terapia génica bilateral para niños sordos enciende una luz para quienes padecen este problema puedan escuchar
Yilai Shu, líder del estudio, mencionó que estos resultados confirman la eficacia del tratamiento, un paso importante en la terapia génica para la pérdida auditiva genética.
Sin embargo, Shu explicó que todavía falta mayor investigación con el fin de estudiar más a fondo los problemas de sordera y refinar la terapia.
"Estamos dispuestos a trabajar con mayor eficacia, aunque se necesitan más pacientes, así como una mayor duración del seguimiento, por eso será valioso continuar con el análisis de las terapias génicas y los implantes cocleares en ensayos aleatorizados más grandes", destacó Yilai Shu.